呼吸

FDA授予基因疗法,用于治疗囊性纤维化

作者:Allan 来源:MedSci梅斯 日期:2020-09-26
导读

         囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

        囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

        Spirovant Sciences是一家专注于基因疗法的生物制药公司,Spirovant今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主要候选药物SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化(CF)。

        SPIRO-2101是一种吸入式腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在治疗具有囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因突变的CF患者。SPIRO-2101包含经过改良的AAV衣壳,该衣壳经过改造后对人类呼吸道上皮细胞具有高度的特异性。

        Spirovant Sciences首席执行官Joan Lau博士说:“囊性纤维化是一种令人难以置信的破坏性疾病。SPIRO-2101孤儿药称号的获得强调了为这些患者提供治疗选择的紧迫性,特别是那些具有非常罕见突变亚型的患者”。

        原始出处:

        https://www.firstwordpharma.com/node/1760314?tsid=4

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