呼吸

Lumacaftor-Ivacaftor有效治疗囊性纤维化

作者:佚名 来源:医脉通 日期:2017-01-10
导读

         PROGRESS研究显示,lumacaftor联合ivacaftor对于F508del-CFTR纯合子突变的囊性纤维化患者的长期治疗是有效的。

        PROGRESS研究显示,lumacaftor联合ivacaftor对于F508del-CFTR纯合子突变的囊性纤维化患者的长期治疗是有效的。

        Ivacaftor是一种CFTR增效剂,既往研究显示治疗这些患者无效;lumacaftor是一种CFTR矫正剂,改善F508del-CFTR蛋白的加工和转运,但单药治疗这些患者无效。

        但是,对于≥12岁,以及F508del-CFTR纯合突变的囊性纤维化患者,lumacaftor和ivacaftor联合使用可改善肺功能,并减低肺恶化率,支持两种药物联合治疗这类患者。

        来自凯斯西储大学医学院和俄亥俄州克利夫兰儿童医院的Michael W. Konstan博士及其同事报告了此研究结果,共纳入1030例≥12岁,以及F508del-CFTR纯合突变的囊性纤维化患者,完成既往3期临床研究之一(TRAFFIC或TRANSPORT)。

        513例患者使用lumacaftor 400mg每日1次/ivacaftor 250 mg每12小时,7%的患者因不良反应中止治疗。最常见的不良事件是囊性纤维化感染性肺部恶化(65%),咳嗽(44%),咳痰增加(22%),和咯血(20%)。

        大多数不良反应被视为轻度或中度,没有与研究药物相关的死亡。

        使用lumacaftor/ivacaftor治疗的患者FEV1的预测百分比持续改善。

        倾向得分匹配分析确定lumacaftor/ivacaftor治疗后肺功能下降显著改善。与对照组相比,lumacaftor/ivacaftor治疗组患者的FEV1的预测百分比年下降率降低,-2.29 vs -1.33百分点,p<0.001。

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